股票安全配资为何恐渐冻症人群越来越多了？脑机接口可以带来什么？

澎湃新闻消息股票安全配资，2025年6月21日，是第二十五个“世界渐冻人日”。肌萎缩侧索硬化（简称ALS）俗称渐冻症，这是一种罕见的致命的神经系统疾病，也是运动神经元疾病最常见的类型。

2014年，“冰桶挑战”风靡全球，作为罕见病的“渐冻症”，在国际上掀开全民认知的一角。近年来，在中国国内，抗疫英雄张定宇、京东副总裁蔡磊罹患渐冻症的事件频繁被媒体关注报道后，“渐冻症”似乎已经变得不再那么“罕见”，社会大众的认知度也在与日俱增。

“在大家都知道和了解这个疾病之后，我们也发现，临床上来就诊的患者越来越多了，但这并不一定代表权威流行病学意义上的‘渐冻症’患者数量的增长。只是有一点可以肯定，恐‘渐冻症’人群越来越多了。”6月19日，复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师陈嬿在接受澎湃新闻记者专访时道出了社会对于“渐冻症”的认知变化。

为何恐渐冻症人群越来越多？渐冻症如何才能精准诊断？基因疗法、干细胞疗法、脑机接口技术，创新医疗科技的出现与应用，能否为“渐冻症”人群的诊疗带来希望？陈嬿也一一进行了解答。

陈嬿正在帮助一名患者进行诊断。受访者供图

澎湃新闻：为何说现在恐“渐冻症”人群越来越多了？

陈嬿：这些年来，我们在门诊中明显可以感受到，怀疑自己是“渐冻症”的患者越来越多了，有些患者不知道什么是运动神经元疾病，但你问他“渐冻症”，基本都说“听到过”。

在门诊里，很多并没有被诊断为“渐冻症”的人，常常因为出现“肌肉不自主地跳动”的症状，从而怀疑自己得了“渐冻症”，尤其是手臂、腿部出现跳动的人。

在我最近一段时间的门诊中，差不多十几个求诊者中就会有1-2个人因此类原因就诊。通过我们问诊和体格检查，最后经过肌电图等一系列检查发现，这些人其实跟“渐冻症”无关。但因为“肌肉不自主地跳动”，有些人甚至会反复求医。我遇到过一名18岁的患者，多次就诊，肌电图检查3次均无异常，至今没有任何一点迹象表明他患了“渐冻症”，但家人仍然怀着担忧和焦虑的情绪。还有一些中老年人，或因骨折后肌肉萎缩，或常常觉得自己没力气，从而过分焦虑，怀疑自己得了“渐冻症”。

澎湃新闻：“渐冻症”是通过什么诊断出来的？

陈嬿：“渐冻症”的诊断，主要依据特征性的病史和神经系统体格检查的上、下运动神经元损害的体征，结合肌电图检查的结果来得出。而肌电图是最主要的客观诊断依据。绝大部分渐冻症患者的肌电图检查都有明显的异常表现，但也会有一部分人表现得不那么明显。部分患者处于发病早期，肌电图表现得不够典型，需要定期复查随访来判断。

同时，肌电图的检测也要看是否做得全面，做了多少区域，每个区域覆盖到多少肌肉，加上检测人员技术水平的影响，做出来的结果都可能不一样。

另外，肌电图反映的是下运动神经元损害，如果在体格检查中发现的是上运动神经元损害的体征，那么肌电图是做不出来的。

澎湃新闻：如果家族里有人得了“渐冻症”，会遗传给下一代吗？

陈嬿：其实到目前为止，“渐冻症”的病因仍然是不明确的。有5%-10%的患者是遗传因素导致发病，因此遗传的只占一小部分。但这并不是说你是“渐冻症”患者就会有5%-10%的概率传下去。而是说所有“渐冻症”患者中，5%-10%的人群是因为基因突变造成“渐冻症”，这一部分患者可能会遗传下去。

最常见的遗传方式是显性遗传，他们的后代每一个会有50%患病的可能。当然有些人即使携带了突变基因，最终也并不一定会发病。

澎湃新闻：目前在“渐冻症”的治疗手段上，有什么突破吗？

陈嬿：截至目前，“渐冻症”仍是一种无法治愈的疾病，国内外已上市的药物中仅仅能延缓疾病的发展，过去患者常常服用利鲁唑、依达拉奉这两种“老药”进行治疗。2023年，用于治疗渐冻症的“苯丁酸钠与牛磺二醇合剂”在美国和加拿大有条件上市，但2024年这一药物因3期临床试验未达到研究终点都已经撤市。

2025年6月10日，靶向治疗药物“托夫生注射液”在国内正式商业上市，已在北京大学第三医院开展全国首针注射治疗。这是我国首个针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的疾病修正治疗药物。但需要指出的是，SOD1-ALS患者约占全部渐冻症患者的2%。这一药物价格较高，美国治疗费用一年约180万人民币，中国治疗费用第一年约70万人民币，但需要患者递交申请、通过国内慈善捐赠用药才可以实现。

澎湃新闻：目前国内外在干细胞疗法、基因疗法领域，对“渐冻症”治疗是否带来一些希望？

陈嬿：干细胞疗法于2011年由BrainStorm公司发起，由耶路撒冷哈达萨医学中心招募患者，至今已经持续了10多年，2022年发布的Ⅲ期临床试验结果未达到主要终点，美国药监局拒绝这一药物批准上市。但目前公开资料显示，BrainStorm公司又再次启动了ⅢB期临床试验。

而在国内，干细胞疗法的探索还很少。目前，我国批准了首个也是唯一一款异体通用型药物iPSC细胞治疗渐冻症的临床注册研究。该研究由北京大学第三医院牵头，目前已开始招募病人。

而在基因疗法领域，我国也正在开展药物治疗的探索，如RJK002注射液，于2024年5月9日获国家药监局审评中心临床试验默示许可，这是中国首款获批临床的渐冻症AAV（腺相关病毒）基因治疗药物，也是全球首款靶向蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物，目前处于I期临床试验阶段。还有一款AAV基因治疗药物SNUG01，目前已经启动全国多中心的临床研究，正在招募患者过程中。

过去，我国对干细胞疗法、基因疗法持谨慎、保守态度，但从这两年的情况来看，从临床研究的审批速度来看，越来越多的创新疗法出现了，这说明国家对于创新药研发的支持力度正在不断加大。

澎湃新闻：脑机接口技术这两年来特别火，目前这一技术可能给“渐冻症”患者治疗带来希望吗？

陈嬿：早在2016年，荷兰就通过脑机接口技术，在全球首次为一名四肢瘫痪无法言语的重度“渐冻症”患者开展治疗，在其大脑植入电极片，从而来帮助这名患者与外界沟通，从而开启了脑机接口改善残疾患者功能的新纪元。之后，陆续有用更新的术式和植入设备在“渐冻症”患者中进行临床试验，很大程度改善了患者的交流能力，令人鼓舞。

当然，我们也注意到，由于“渐冻症”病情会逐步加重，随着患者反应能力下降，运动大脑皮层出现萎缩，全球首例脑机接口技术的患者在7年后停止了使用设备，说明相对于脊髓损伤后遗症的患者，进行性加重的“渐冻症”患者使用该设备，面临着更大的挑战。

国内外一直也在开展非侵入式的脑机接口技术的研究，非侵入式最大优势是无创，但由于头皮和颅骨的阻隔和外界的干扰，深部脑电信号的获取差，信号分辨率低，工作效率比较差。但我相信，今后随着研究的不断深入，也会有更好的办法去改进现有的技术手段。

目前，华山医院也正准备在“渐冻症”患者群体中开展植入式脑机接口临床试验，主要针对上肢功能障碍和言语困难的患者，还在伦理审议等准备过程中。

澎湃新闻：随着一系列创新疗法的出现，“渐冻症”患者群体的生存期是否在延长？

陈嬿：目前，从我们医院接诊的“渐冻症”患者来说，生存期从半年到40年的都有，生存期超过5年的大概占20%，超过10年的大概占10%。有一些“渐冻症”患者疾病进展很缓慢，这些患者中有相当一部分是携带了缓慢进展表型的基因突变的患者。

随着一系列创新疗法的出现，我们也在门诊中经常被身边患者、朋友问“目前有没有新药”、“是不是可以试药”，其实我们很想告诉患者，患者理解的“试药”和医院里的“临床试验”有着本质上的区别，“临床试验”规定某个阶段只能用一种试验药物，患者入组的标准也会严格规定，双盲研究还可能进入安慰剂组，我们也希望患者在理性对待科学研究的基础上，积极参与我们的临床研究。

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